“基因魔剪”斩获诺奖：股价猛涨伦理挑战依然巨大

今年的诺贝尔化学奖授予了被称为“基因砍刀”的基因编辑技术CRISPR/Cas9。

“这个基因编辑工具有巨大的能量，会影响我们所有人。不仅在基础科学领域引起了变革，还产生了许多创新成果，带来了独创的新疗法。”。诺贝尔化学奖评选委员会10月7日在新闻发布会上说。

这一天，两名女科学家——法国埃曼努埃尔卡彭蒂埃(EmmanuelleCharpentier)和美国詹妮弗德纳(JenniferA.Doudna)在“基因组编辑方法研究领域的贡献”中创新高。

基因编辑技术出现于1990年代，但曾经非常耗时，很难完成。利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，生命密码——脱氧核糖核酸(DNA)可以在几周内改变。

CRISPR/Cas9技术彻底改变了生物学研究，促进了新一代生物医疗企业的发展。

中国科学院上海巴斯德研究所的研究员对第一财经记者表示“CRISPR/Cas9还没有被用作疾病的临床诊断，但对寨卡、新冠及癌症的诊断显示了其灵敏度等很多概念被验证。关于遗传疾病的修正和争论较多的人类基因的改造，也得到了积极的概念验证。」

他还说，CRISPR/Cas9成为研究室相关系统不可或缺的工具，应用更广泛，其意义超过了2008年诺贝尔化学奖“绿色荧光蛋白”(GFP)的意义。

基因编辑公司的股价暴涨

“这个奖真有名。》2013年诺贝尔化学奖获得者之一迈克尔莱维特教授对第一财经记者说“很多人想通过CRISPR获奖，但最终只颁发给两名女科学家，我认为是对的。”

2013年诺贝尔生理学或医学奖获得者、加利福尼亚大学伯克利分校教授兰迪谢克曼对同事杜德纳的获奖感到高兴。

谢克曼教授在给第一财经记者的邮件中说“珍妮弗和伊曼纽尔一定会获奖。只是时间的问题”。

舍克曼教授告诉第一财经记者，无论CRISPR是否获得诺贝尔奖，基因编辑技术都“像野火一样在生物医学和生物技术领域扩展”。“人们利用CRISPR技术开发了第一种镰状细胞性贫血的治疗方法，这只是开始，更多的积极尝试伴随着一些坎坷，推动了这项革命性技术的应用发展。」

诺贝尔化学奖发表后，10月7日的海外市场上基因编辑公司的股价大幅上涨。美股周三收盘价，瑞士基因编译公司CrisprTherapeutics股价超过11%，基因治疗公司EditasMedecine股价上涨近8%，IntelliaTherapeutics股价超过1——，

CrisprTherapeutics是德纳和卡彭蒂埃共同成立的公司，也是将基因编辑带入临床的企业中最远的公司。

某临床试验开始治疗患有镰状细胞性贫血的人，这种治疗方法使一部分人摆脱了疾病的可怕症状。

EditasMedecine是与哈佛大学的乔治丘奇教授和MIT终身教授张峰共同设立的，该公司在CRISPR/Cas9的应用中也走在同行的前列。

德纳成立了许多基因编辑生物技术公司。她创立的ScribeTherapeutics日宣布与生物技术公司渤健(Biogen)建立合作关系，如果开发成功，至少4亿美元

技术还不完全成熟

基因编辑技术为治愈人类先天性基因缺陷引起的遗传性疾病的一次性治疗提供了希望。

进入临床的第一种基因疗法是用来治疗镰状细胞性贫血的，通过编程可以非常准确地切下DNA的缺陷部分，然后使编辑的细胞修复切下的DNA，插入切下的DNA位置。

使用CRISPR/Cas9进行基因编辑的原理是通过引入新的基因编码来修正缺陷基因，修复某些遗传疾病，使癌症治疗更成功。该技术具有发现和操作特定基因的能力，也有可能成为诊断所有生理和疾病的日常工具。

“CRISPR的技术到底有多大的提高空间呢？目前实现精密切割没有问题，但实现精密修复还有差距。”。一位国内细胞免疫专家对第一财经记者说。但是，我认为CRISPR技术提高的空间有限。

深圳市医学基因重新编程技术重点实验室的研究者对第一财经记者说，“Crispr面临的技术问题包括提高安全性和效率”。他还说，诺奖期待着推进这项技术，得到更多资本的关注。

迄今为止呼声很高的华裔科学家张峰没有获奖也很遗憾。张峰在美国麻省理工大学哈佛大学博德研究所(BroadInstitut)工作，被认为是真正把基因编辑技术带入人体细胞进行治疗的人，是CRISPR/Cas9许多重要核心专利的所有者。张峰和哈佛大学的乔治丘奇教授最先发表了将CRISPR/Cas9技术应用于人体细胞的论文。

围绕这项受欢迎的技术，发生了很多专利纠纷。美国专利局裁定张峰是基因编辑技术的发明者。

丘比特教授就CRISPR的专利纠纷表示“专利之争总是可以平息的，如果CRISPR/Cas9技术真的可以作为药物开发的话，就需要非常多的研究和技术上的改善。如果没有德纳等的技术基础，张峰就不能实现在人体细胞中的应用，但如果没有提高技术的新科学研究，即使是德纳和张峰的研究，也不足以支持药物的开发。」

美国冷泉港研究所的安东尼扎多尔教授此前在接受第一财经记者采访时表示“CRISPR/Cas9不是不可能的，肯定能获得诺贝尔奖，但问题是谁会获奖？这种基因编辑技术的影响力已经扩展到世界上大部分实验室。」

CRISPR技术被授予诺奖，有望促进该技术的商业化进程。德纳对CRISPR技术的商业前景很乐观。

2016年接受第一财经记者采访时，杜德纳说“这些创造就业，发展新技术，潜力非常大。我个人期待着这项技术尽快实现转变，解决现实世界的实际问题。”。

伦理挑战依然巨大。

学术界大部分人都欢呼CRISPR/Cas9技术的独创意义，可以改写生命密码，但科学家担心这种技术会被非法使用或过度使用。比如，基因编辑这么简单后，人们可以完全任意地编辑人体的胚胎和生殖细胞，制作“转基因婴儿”。也就是说，未来的人们可以根据设计建立“精英群体”。他们智力水平、长相、特质优于普通人种，得以继承。也就是说，它可以影响人类的进化。

英国政府批准允许在人体胚胎进行实验。在美国，一些私人基金也投入了大量资金来支持基因的基础研究。

德纳早就意识到应该平衡科学和伦理。她近年来为了不超过社会伦理的红线而与社会各界人士进行了交流。德纳对第一财经记者说“关于可能影响人类进化的技术，其结果是深远的、不可逆的，因此需要密切注意。”